小分子药物在临床上被广泛用于癌症治疗。然而，目前许多抗肿瘤化学药物在水溶液中的溶解性较差，这使得它们在体内往往只能进行非选择性地给药，因此会引起严重的副作用。俄亥俄州立大学郭培轩教授团队报道了一种利用RNA纳米技术来增强疏水性药物的溶解度的策略，它可以帮助实现对喜树碱(CPT)的靶向递送给药进而治疗癌症。实验将多个CPT前药分子通过点击反应偶联到RNA寡糖上得到CPT-RNA，它可以高效地自组装成为热力学稳定的RNA三通(3WJ)纳米颗粒。RNA 3WJ通过可裂解的酯键和叶酸配体与7个疏水CPT前药分子共价连接，进而可以特异性地靶向肿瘤并在水溶液中也保持较好的溶解度。实验结果表明， CPT-RNA纳米颗粒具有高效和特异性的细胞结合和被细胞内化的能力，可以诱导细胞发生凋亡，有效抑制肿瘤生长。

Xijun Piao, Peixuan Guo. et al. RNA Nanotechnology to Solubilize Hydrophobic Antitumor Drug for Targeted Delivery. Advanced Science. 2019

DOI: 10.1002/advs.201900951

https://onlinelibrary.wiley.com/doi/10.1002/advs.201900951