小干扰RNA(SiRNA)是一种强有力的基因沉默工具,已被广泛应用于生物医学领域,但在体内的治疗应用面临诸多挑战。有鉴于此,美国加利福尼亚大学圣地亚哥分校的Liangfang Zhang、Ronnie H. Fang等研究人员,报道了一种血小板细胞膜包裹的金属-有机骨架(MOF)纳米递送平台,用于体内靶向递送siRNA。
本文要点
1)MOF核心具有很高的载药量,其对pH的敏感性使细胞摄取时的内体破坏成为可能。细胞膜涂层提供了一种与疾病底物进行生物接触的自然方式。
2)结果表明,在体外可以对多个靶基因获得较高的沉默效率。使用小鼠异种移植模型,观察到显著的抗肿瘤靶向性和治疗效果。
总体而言,本文提出的仿生纳米递送系统提供了一种在体内实现基因沉默的有效手段,并可用于扩大siRNA在一系列与疾病相关的应用中的适用性。
参考文献:
Jia Zhuang, et al. Targeted gene silencing in vivo by platelet membrane–coated metal-organic framework nanoparticles. Science Advances, 2020.
DOI:10.1126/sciadv.aaz6108
https://advances.sciencemag.org/content/6/13/eaaz6108?rss=1