开发安全高效的治疗性生物大分子给药系统是一个长期的挑战。在此，美国塔夫斯大学Qiaobing Xu等人报道了一种新开发的含胆固醇基二硫键的可生物降解的阳离子脂质纳米粒子的组合库。

本文要点：

1）鉴定了这个库的一个子集，它在体外和体内都能有效地递送蛋白质和mRNA。

2）与商业上可获得的金标准脂质体Lpf2k相比，这些脂质体在体外表现出与Lpf2k相当的转染效率，但细胞毒性要低得多。

3）在成年小鼠体内的研究表明，基因组工程蛋白和mRNA分子成功地在骨骼肌(通过肌肉注射)、肺和脾(通过静脉注射)和脑(通过侧脑室注射)中递送。

未来的研究将探索这些新的LNPs的构效关系，优化配方(大小、分布和配方成分)，以及使用与疾病相关的治疗有效载荷进行治疗应用。

Yamin Li, et al. Protein and mRNA Delivery Enabled by Cholesteryl-Based Biodegradable Lipidoid Nanoparticles, Angew. Chem. Int. Ed., 2020.

DOI: 10.1002/anie.202004994

https://doi.org/10.1002/anie.202004994