绘制人类疾病中失调的基因调控网络的图谱能够设计用于治疗核心疾病机制的网络校正疗法。但是，传统上最多只能筛选小分子对一到几个输出的影响，这会偏向发现并限制真正的疾病缓解药物候选物的可能性。有鉴于此，美国格莱斯顿研究所的Deepak Srivastava等研究人员，提出iPSC来源细胞的基于网络筛选揭示了心脏瓣膜疾病的治疗候选物。

本文要点

1）研究人员开发了一种机器学习方法，以识别可广泛纠正在人类诱发的多能干细胞（iPSC）疾病模型中失调的基因网络的小分子，该模型是涉及主动脉瓣的常见心脏病。

2）最有效的治疗候选物XCT790进行的基因网络校正可广泛应用于患者来源的主动脉瓣膜细胞，在小鼠模型中足以预防和治疗体内的主动脉瓣膜疾病。

本文研究表明，通过人类iPSC技术，网络分析和机器学习使该策略可行，可能代表了药物发现的有效途径。

参考文献：

Christina V. Theodoris, et al. Network-based screen in iPSC-derived cells reveals therapeutic candidate for heart valve disease. Science, 2020.

DOI：10.1126/science.abd0724

https://science.sciencemag.org/content/early/2020/12/09/science.abd0724