靶向特点蛋白的药物研发策略是一种成功的方法，但许多疾病和生物过程缺乏明显的靶标从而难以利用该方法。有鉴于此，北京大学的Zhengwei Xie、Ruimao Zheng、Ning Zhang和Hong Zhou等研究人员，利用转录谱深度学习预测了药物疗效。

本文要点

1）研究人员为了解决药物靶点匮乏的难题，研发了一种基于深度学习的疗效预测系统（DLEPS），其利用患者基因表达谱变化作为输入来识别候选药物。

2）研究人员利用L1000项目揭示的化学诱导的转录改变对DLEPS进行了校正。研究发现，使用0.74的Pearson相关系数预测了以前未知的转录谱的变化。研究人员测试了三种疾病，并通过实验预测了小鼠疾病模型中的潜在候选药物。

3）验证表明，紫苏烯、枝孢素苷IV和曲美替尼可能分别对肥胖、高尿酸和非酒精性脂肪肝炎疾病产生功效。DLEPS可以有助于对致病机制的理解，并且研究表明MEK-ERK信号通路可作为治疗非酒精性脱脂性肝炎的靶点。

本文研究结果表明DLEPS是药物重新使用和发现的有效工具。

参考文献：

Jie Zhu, et al. Prediction of drug efficacy from transcriptional profiles with deep learning. Nature Biotechnology, 2021.

DOI：10.1038/s41587-021-00946-z

https://www.nature.com/articles/s41587-021-00946-z