声遗传学是一种能够无创、选择性地激活大脑深部区域目标神经元的有效策略。然而，它对于需要长期治疗的神经退行性疾病的治疗效果还未得到很好的证明。已有研究表明，利用工程化听觉感应蛋白mPrestin (N7T, N308S)进行基因修饰能够增强目标细胞对于超声的敏感性。有鉴于此，中国台湾清华大学Chih-Kuang Yeh和Yu-Chun Lin在帕金森病(PD)小鼠黑质多巴胺能神经元中表达mPrestin，并使用0.5 MHz US进行重复性局部脑刺激。
本文要点：
（1）单次注射腺病毒相关病毒后，多巴胺能神经元中的mPrestin能够持续表达至少56天，如此长的表达时间也确保研究者能够对小鼠进行US治疗。
（2）与未处理小鼠相比，US刺激可使多巴胺能的神经退行性变化得到10倍的改善，并使小鼠的PD症状减轻4倍，由此表明这种声遗传学策略在治疗神经退行性疾病方面具有很好的临床应用潜力。
Ching-Hsiang Fan. et al. Sonogenetic-Based Neuromodulation for the Amelioration of Parkinson’s Disease. Nano Letters. 2021
DOI: 10.1021/acs.nanolett.1c00886
https://pubs.acs.org/doi/10.1021/acs.nanolett.1c00886
