俄亥俄州立大学董一洲、莫德纳公司Tal Zaks和麻省理工学院Robert Langer对用于mRNA递送的脂质纳米颗粒进行了综述介绍。
本文要点:
(1)信使RNA(mRNA)是一种新型的治疗药物,可用于预防和治疗各种疾病。为了让mRNA在体内发挥作用,研究者需要开发安全、有效和稳定的递送系统以保护核酸不被降解,并可被细胞摄取和释放mRNA。目前,脂质纳米颗粒已成功进入临床研究,并能够用于mRNA递送。其中,基于脂质纳米颗粒的mRNA疫苗目前已用于治疗COVID-19,这也是mRNA疗法的一个新的里程碑。
(2)作者在文中综述了利用脂质纳米粒子递送mRNA的相关设计,并对脂质纳米粒子-mRNA系统所面临的生理障碍和给药方式进行了介绍;随后,作者对脂质纳米颗粒-mRNA系统的临床转化要点进行了讨论,包括制备规范、稳定性、存储和安全性等,并重点介绍了脂质纳米颗粒-mRNA系统在治疗感染性疾病、癌症和遗传疾病等方面的临床前和临床研究;最后,作者也对这一大有前途的技术的未来发展和面临的挑战进行了展望。
Xucheng Hou. et al. Lipid nanoparticles for mRNA delivery. Nature Reviews Materials. 2021
https://www.nature.com/articles/s41578-021-00358-0