帕金森病 (PD) 患者可以更换mDA神经元，以长期改善运动功能。成人大脑中长距离轴突生长的能力有限，这意味着细胞被异位移植到纹状体中。因此，一些 mDA 通路没有恢复，这可能是患者运动功能恢复不完全的基础。有鉴于此，澳大利亚墨尔本大学的Lachlan H. Thompson和Clare L. Parish等研究人员，使用人多能干细胞同位重建中脑多巴胺 (mDA)通路的联合细胞和基因治疗方法。

本文要点

1）研究人员将 GDNF 病毒传递到纹状体，连同人类多能干细胞来源的 mDA 神经元的同位移植，概括了全脑 mDA 靶标神经支配。

2）移植物提供了纹状体多巴胺水平的恢复和运动功能的校正以及与未被异位移植物很好地支配的额外mDA靶核的连接。

本文研究结果表明，通过将适当的生长因子信号与特定细胞类型的移植相匹配，实现成人大脑中长距离回路的功能和解剖学精确重建的显著能力。

参考文献：

Niamh Moriarty, et al. A combined cell and gene therapy approach for homotopic reconstruction of midbrain dopamine pathways using human pluripotent stem cells. Cell Stem Cell, 2022.

DOI：10.1016/j.stem.2022.01.013

https://www.cell.com/cell-stem-cell/fulltext/S1934-5909(22)00046-7