CRISPR/dCas9系统可以在不中断宿主基因组序列的情况下精确控制内源性基因表达,从而为在转录水平治疗癌症提供了一种新的可行策略。然而,目前基于CRISPR/dCas9的抗癌治疗药物的开发仍然困难重重。Liu等人介绍了一种多级传递纳米颗粒(MDNP),可以实现CRISPR/dCas9系统的肿瘤靶向传递,并在体内恢复内源性microRNA (miRNA)的表达。实验证明注射MDNP/dCas9-miR-524后小鼠的肿瘤生长明显迟缓,具有显著的治疗效果。
Liu, Q., Zhao, K. et al. Multistage Delivery Nanoparticle Facilitates Effcient CRISPR/dCas9 Activation and Tumor Growth Suppression In Vivo
Advanced Science
DOI: 10.1002/advs.201801423
https://doi.org/10.1002/advs.201801423