在造血干细胞和祖细胞中进行CRISPR基因编辑已经成为许多疾病的一种潜在的治疗模式。目前这一治疗过程需要使用电穿孔，有时还需要进行病毒转导。虽然这种复杂的操作可以对某些基因位点进行高水平的基因编辑，但是也会产生细胞毒性。华盛顿大学Jennifer E. Adair团队开发了一种基于胶体金纳米颗粒的CRISPR纳米制剂，它具有独特的负载设计因而能够在不需要电穿孔或病毒转导的条件下进入细胞。这种高度单分散的纳米制剂可以避免被溶酶体捕获，可以在不产生毒性的情况下进入人类原始血液祖细胞的细胞核。实验结果表明，该纳米制剂介导的CRISPR核酸酶在多个治疗区域位点的基因编辑是非常持续且高效的。由纳米制剂处理过的小鼠原代细胞的移植动力学相较未处理的细胞来说会更好，而二者的分化则无明显差异。

Reza Shahbazi , Jennifer E. Adair. et al. Targeted homology-directed repair in blood stem and progenitor cells with CRISPR nanoformulations. Nature Materials. 2019.

https://doi.org/10.1038/s41563-019-0385-5