DNA纳米结构在开发新型药物递送系统方面能够发挥重要作用。郑州大学/国家纳米科学中心丁宝全研究员和国家纳米科学中心刘建兵副研究员构建了一种基于DNA折纸的CRISPR/Cas9基因编辑系统，并将其用于实现有效的体内基因治疗。

本文要点：

（1）在DNA折纸表面精准形成的富含PAM区域可以通过PAM引导的组装和预先设计的DNA/RNA杂交来募集和负载sgRNA/Cas9复合体。在负载sgRNA/Cas9复合物后，该DNA折纸可以被带有二硫键的锁链进一步卷起。

（2）研究发现，与核酸适配体和流感病毒血凝素(HA)肽结合后，该载药的DNA折纸能够实现靶向递送和有效的内体逃逸。被GSH还原后，打开的DNA折纸可以通过RNase H的切割来释放sgRNA/Cas9复合体，从而实现对肿瘤相关基因的有效编辑，以用于体内的基因治疗。综上所述，该研究开发的基于DNA折纸的基因编辑系统能够为推动基因治疗的发展开辟新的途径。

Wantao Tang. et al. A DNA Origami-Based Gene Editing System for Efficient Gene Therapy in Vivo. Angewandte Chemie International Edition. 2023

DOI: 10.1002/anie.202315093

https://onlinelibrary.wiley.com/doi/10.1002/anie.202315093