RNA基疗法促进了生物医学领域的革命性变革，在疾病预防和治疗方面具有巨大潜力。然而，尽管其取得了显著的进展，但这些疗法仍面临巨大挑战，包括稳定性低和易被核酸酶降解。化学修饰平台已成为一项创新战略，专注于RNA结构或其相关递送载体的精确改进。近日，哈佛医学院Tao Wei、Chen Wei、Kong Na、厦门大学Liu Gang对用于RNA治疗的化学修饰平台进行了综述研究。

本文要点：

1) 作者深入研究了这些平台，强调了它们在提高RNA基治疗方法的性能和转化前景方面的重要性。它包括对各种化学修饰递送平台的深入分析，这些平台在推动RNA疗法走向临床应用方面发挥了重要作用。

2) 此外，作者旨在优化RNA分子治疗效果的各种化学修饰技术背后的原理。最后，作者对化学修饰RNA药物的变革性影响提供了重要见解，并描绘了其未来开发和临床整合的预期轨迹。

参考文献：

Yesi Shi et.al Chemically Modified Platforms for Better RNA Therapeutics Chem. Rev. 2024

DOI: 10.1021/acs.chemrev.3c00611

https://doi.org/10.1021/acs.chemrev.3c00611