血脑屏障（BBB）的生物学特性导致肺癌软脑膜转移（LM）的治疗成为了一项严峻的挑战性。顺铂对LM的作用较为有限，并且具有神经毒性。适配体是一种小的寡核苷酸，可作为抗体的替代物。有鉴于此，台北医学大学Emily Pei-Ying Lin开发了一种新型的DNA疗法，即AptBCis1。

本文要点：

（1）AptBCis1是一种偶联顺铂、可穿透BBB和靶向癌症的DNA适配体。研究者在肺癌原位小鼠模型中通过SELEX鉴定了AptBCis1的骨干（AptB1）。研究发现，AptB1可结合EAAT2、Nucleolin和YB-1蛋白。

（2）实验结果表明，1mg/kg AptBCis1（相当于顺铂0.35 mg/kg）对肺癌LM疾病小鼠的抑瘤作用优于2mg /kg顺铂。AptBCis1组脑脊液中的铂浓度为顺铂组的10%。综上所述，该研究开发的AptBCis1在治疗肺癌LM和以铂类化疗为标准疗法的癌症等方面具有重要的转化潜力。

Bo-Tsang Huang. et al. AptBCis1, An Aptamer−Cisplatin Conjugate, Is Effective in Lung Cancer Leptomeningeal Carcinomatosis. ACS Nano. 2024

DOI: 10.1021/acsnano.4c04680

https://pubs.acs.org/doi/10.1021/acsnano.4c04680